Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Rasonque (daraxonrasib) — RAS-ингибитор для лечения наиболее распространённой формы рака поджелудочной железы. Новый вариант терапии для пациентов с распространённым раком поджелудочной железы стал доступен на несколько месяцев раньше запланированного срока.
Решение отражает курс агентства на ускорение процедур, сокращение неоправданных задержек и продвижение инновационных препаратов, способных существенно изменить жизнь пациентов и их семей.
Rasonque — таблетка для приёма один раз в день — воздействует сразу на несколько форм белка RAS, ключевого драйвера роста опухоли у большинства пациентов с аденокарциномой поджелудочной железы, которая развивается из клеток, выстилающих протоки органа.
«Сегодняшнее одобрение даёт пациентам, столкнувшимся с чрезвычайно тяжёлым и исторически трудно поддающимся лечению видом рака, критически важный новый вариант терапии. Наш долг — как можно быстрее предоставлять пациентам новые методы лечения и шансы на выздоровление», — заявил исполняющий обязанности комиссара FDA Кайл Диамантас (Kyle Diamantas, J.D.). — «Я безмерно горжусь специалистами FDA, чья быстрая и тщательная экспертиза и непоколебимая целеустремлённость сделали возможным этот прорыв».
Одобрение распространяется на лечение взрослых пациентов с метастатической аденокарциномой поджелудочной железы, которые уже получили как минимум одну линию системной терапии либо не подходят для многокомпонентной системной терапии.
По данным Национального института рака США, аденокарцинома составляет примерно 90–95% из 67 000 новых случаев рака поджелудочной железы, выявляемых в стране ежегодно. При этом на долю аденокарциномы поджелудочной железы приходится непропорционально большая доля смертей от онкологических заболеваний — сказываются позднее выявление, агрессивное течение болезни и исторически ограниченный набор методов лечения, хотя сама по себе она составляет лишь около 3,2% всех диагнозов рака.
В рандомизированном открытом многоцентровом клиническом исследовании с участием 500 взрослых пациентов с ранее леченной метастатической аденокарциномой поджелудочной железы Rasonque увеличил медиану общей выживаемости до 13,2 месяца против 6,7 месяца при стандартной химиотерапии.
«Этот препарат показал беспрецедентные результаты в области с высокой неудовлетворённой потребностью в лечении», — отметил Анджело де Кларо, доктор медицины, директор Центра передового опыта по онкологии FDA. — «Одобрение было получено за 6,5 месяца до истечения срока, установленного платой за рассмотрение заявки, что демонстрирует приверженность FDA ускорению одобрения новых онкологических препаратов для пациентов с тяжёлыми и угрожающими жизни состояниями».
FDA присвоило Rasonque статусы Breakthrough Therapy (прорывная терапия) и Orphan Drug (орфанный препарат). Заявка на данное показание прошла процедуру приоритетного рассмотрения (Priority Review), а также рассматривалась в рамках пилотной программы Commissioner's National Priority Voucher, призванной ускорять рассмотрение препаратов, отвечающих национальным приоритетам общественного здравоохранения.
В мае FDA направило письмо «безопасно продолжать», позволившее спонсору исследования запустить программу расширенного доступа к Rasonque, что дало пациентам возможность получить экспериментальный препарат ещё до его официального одобрения в рамках применимых регуляторных норм.
Наиболее распространённые побочные эффекты препарата — сыпь, диарея, стоматит (воспаление слизистой оболочки полости рта), тошнота, утомляемость, рвота, боль в животе, отёки, снижение аппетита и кровотечения.
Одобрение получила компания Revolution Medicines, Inc.
FDA, агентство в составе Министерства здравоохранения и социальных служб США, отвечает за безопасность, эффективность и надёжность лекарственных препаратов, вакцин и других биологических продуктов для человека и ветеринарии, а также медицинских изделий. Агентство также контролирует безопасность продуктов питания, косметики, пищевых добавок, электронных устройств, излучающих радиацию, и регулирует оборот табачной продукции в стране.